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Sarepta扩大基因疗法 要治大多数DMD男童

发布时间:2021-03-15 17:44:43

Sarepta扩大基因疗法 要治大多数DMD男童

这个疗法,赚钱,微营养不良基因疗法(microdystrophiny gene therapy)由法国非盈利研发机构,Genethon开发。

Sarepta疗法公司近日宣布与Genethon合作,共同开发这种基因疗法。

这是Sarepta公司今年宣布的第二个DMD基因治疗协议。这个与Genethon的合作,有望治疗更多的患有DMD的男孩子。

根据这个最新的合作协议,Genethon将负责早期的研发工作,Sarepta将与其共同开发,并在美国市场享有独家上市销售的权利。财务细节没有公开披露。

Sarepta去年获得美国食品药品管理局FDA的批准,上市了首个DMD治疗新药,Exondys51。

这个药,eteplirsen的获批颇具争议。因为它只治疗具有外显子51跳跃,大约占所有DMD患者的13%。

这个最新的合作希望能产生一种基因疗法,治疗大多数,如果不是全部的DMD患者。

DMD是一种罕见遗传基因疾病,每3600名新生男婴中就有一例发生。

微营养不良基因疗法目前处于研发的初期阶段,临床1期/2a期试验计划将在年底开始。并将在全国儿童医院(Nationwide Children‘s Hospital)实施。

今年一月,Sarepta公司与全国儿童医院签约了独家许可协议,开发Galgt2基因治疗DMD。

这个基因最初由研究员Paul Martin研发,旨在找到发现一种替代基因(Surrogate gene),能够产生与肌营养不良蛋白基因同样的功能,即使在肌营养不良蛋白不存在的情况下,也可以产生能正常发挥功能的肌肉细胞。

“这个合作伙伴关系汇集了我们在DMD药物开发方面所积累的经验,以及Genethon在罕见疾病基因治疗方面的专门知识。凭借他们的知识,大型基础设施和最先进的制造能力,我们期待与Genethon合作,推动DMD的下一代的治疗方法。”即将离任的Sarepta首先执行官Ed Kaye在一份声明中表示。

“基于微营养不良蛋白的基因治疗有希望应用于大多数DMD患者。为了加快治疗的发展,我们非常高兴与Sarepta Therapeutics合作,” Genethon首席执行官Frederic Revah表示说。